Hoe veerkracht kan bijdragen aan een medicijn tegen blindheid

Daniel de Boer (ProQR Therapeutics) vond geen medicijn voor zijn zoons ziekte, maar boekte succes in onderzoek naar genetische blindheid. 

Toen het zoontje van Daniel de Boer 7 jaar geleden werd geboren met taaislijmziekte, besloot hij al zijn ondernemingen te verkopen om een geneesmiddel te ontwikkelen. Het gevolg was het beursgenoteerde biotechbedrijf ProQR Therapeutics. Veerkracht kenmerkt De Boer als ondernemer. Een Amerikaans bedrijf boekte sneller succes en dwong hem het onderzoek te staken. Toch heeft ProQR inmiddels een doorbraak in onderzoek naar een genetische vorm van blindheid.

‘Self made man’ in de farmaceutische industrie

Maar hij had als 26-jarige geen enkele kennis van de geneeskunde, of ervaring met de farmaceutische industrie. Dus ging hij netwerken. “Iedereen die ik sprak gaf me weinig kans van slagen in de complexe wereld van biotechnologie. Vrijwel iedereen raadde me af ermee door te gaan.” De Boer liet zich echter niet ontmoedigen. Hij ontmoette Arthur Lahr, toenmalig strategiedirecteur van biotechbedrijf Crucell, die hem introduceerde bij biotechpionier Dinko Valerio en bij Henri Termeer, de oprichter van het Amerikaanse Genzyme. Beiden traden later toe tot de raad van commissarissen van ProQR Therapeutics, zoals zijn bedrijf ging heten.

Intussen bezocht De Boer de relevante congressen met specialisten op het gebied van medicijnontwikkeling. Hij ontdekte dat er drie richtingen waren die onderzoekers insloegen om genetische aandoeningen te behandelen: DNA, eiwitten en RNA, oftewel moleculair materiaal dat de productie van eiwitten reguleert. De Boer: “Onderzoek in taaislijmziekte op DNA-niveau was uitentreuren geprobeerd, zonder succes. Met onderzoek op eiwitniveau waren alle grote bedrijven op dat moment bezig. Dus zou de focus van mijn bedrijf op RNA-onderzoek liggen.” Hij legde contact met Gerard Platenburg, de oprichter en toenmalig CEO van biotechbedrijf Prosensa, dat met RNA-onderzoek medicijnen ontwikkelde tegen genetische aandoeningen. Ook Platenburg werd gestrikt, hij is tegenwoordig Chief Innovation Officer van ProQR Therapeutics.

Kapitaal

Zo leerde de toen nog twintiger in sneltreinvaart hoe deze wereld werkt. Hij huurde een laboratorium in Leiden, kocht een licentie op een patent van de Amerikaanse Harvard University. En hij haalde een startkapitaal op – “drie miljoen euro, door een rondje onder vrienden en familie”.

Hij nam medisch specialisten aan – onder wie velen van Crucell, dat in 2010 was verkocht aan farmagigant Johnson & Johnson. Rene Beukema, voormalig General Counsel bij Crucell, werd zijn rechterhand. Biotechbedrijven zijn kapitaalintensieve ondernemingen. Klinisch onderzoek vergt jarenlang testen met soms zeer schaarse patiëntengroepen. Ter vergelijking: het bedrijf gaf vorig jaar € 29,5 miljoen uit aan onderzoek. Vijf investeringsfondsen waren bereid hun durfkapitaal in de onderneming te steken. Echter, De Boer koos, na advies van Beukema, op het laatste moment voor een beursnotering. De beursgang op de NASDAQ-technologiebeurs in de Verenigde Staten, september 2014, bracht 172 miljoen dollar (€ 138 miljoen) op.

Tegenslag en veerkracht

Niet lang daarna bleek een Amerikaans bedrijf resultaat te boeken in de ontwikkeling van een medicijn tegen taaislijmziekte. “Bitterzoet was dat. Als vader was ik enorm blij met de doorbraak, maar als ondernemer betekende het een tegenslag. Ons meest gevorderde programma was in korte tijd irrelevant geworden.” De beurswaarde kelderde, wat het ophalen van nieuw kapitaal voor een nieuwe missie ingewikkeld maakte. “Met hangen en wurgen kregen we in 2017 een financiering van 20 miljoen dollar (€17 miljoen) los om onze missie voort te zetten: het behandelen van andere genetische aandoeningen, zoals aangeboren blindheid.” Een recente klinische studie liet resultaten zien. De Boer verwacht dat het eerste medicijn eind 2021, begin 2022 op de markt komt.

Onderzoek naar genetische blindheid

Daniel de Boer probeert de blinden te laten zien. Dat lijkt nog te lukken ook. In september 2018 maakte de biotechondernemer het resultaat bekend van een eerste proefbehandeling van tien blinde patiënten. Deze patiënten lijden aan Leber’s Congenital Amaurosis 10 (LCA10), een zeldzame aangeboren ziekte die leidt tot blindheid. Zes van die patiënten merkten dat hun zicht aanzienlijk was verbeterd. Een van hen was een nagenoeg blinde man die, terwijl hij met zijn geleidehond op een vliegveld liep, merkte dat hij plotseling kon zien. “Hij belde zijn dokter in shock op, dat hij de borden op de luchthaven kon lezen,” vertelt De Boer.

Het was het eerste grote succes van ProQR Therapeutics, dat De Boer in 2012 oprichtte. Eind 2021 wil hij het desbetreffende medicijn, sepofarsen geheten, op de markt brengen. ProQR ontwikkelt daarnaast nog een heel aantal medicijnen tegen verschillende vormen van genetische blindheid. Die ziekten betreffen weesziekten, met een klein aantal patiënten – voor farmaconcerns commercieel oninteressant dus. Dat De Boer daarin wel een uitdaging ziet, heeft alles te maken met zijn persoonlijke leven.

Risico’s durven nemen

Het nemen van risico’s is De Boers tweede natuur. “Voor risico’s deins ik niet terug. Misschien komt dat door de stabiele omgeving waarin ik ben opgegroeid.” Hij is laconiek over zijn weg als ondernemer, die hem leidt naar grote hoogten – ProQR was in 2015 ruim 580 miljoen dollar (€540 miljoen) waard – en diepe dalen. “In deze onzekere business kan het bedrijf door het dak of terug naar nul. Het laatste gebeurde in 2015, en dat was niet gemakkelijk, maar ik kan me er ook toe zetten om opnieuw de schouders eronder te zetten en nieuwe oplossingen te bedenken. We hebben eerder momenten meegemaakt waarop het kantje boord was. Op zo’n moment moet ik mezelf dwingen om mijn onderbuikgevoel te volgen.”

Een voorbeeld van zo’n beslissing op intuïtie is de keuze voor de beursgang in 2014. De Boer: “Ik had net iemand gesproken over hoe een beursgang werkt. Hij had er persoonlijk baat bij dat we daarvoor zouden kiezen. Daar liet ik me niet door afleiden, het idee trok me aan.” Veel nadenktijd was er niet – de vijf aanbiedingen van durfkapitalisten zouden binnen enkele dagen verlopen. Bovendien, stelt De Boer, “op ons werkkapitaal zouden we het niet langer dan twee maanden uitzingen”. Maar er was ook een voordeel: “We zouden onafhankelijk blijven. Met durfkapitalisten waren we onze beslissingsmacht direct kwijtgeraakt. Puur op intuïtie heb ik mijn board geadviseerd om de durfkapitaalinvesteerders links te laten liggen en te kiezen voor een onzekere beursgang.”

De Boer is achteraf blij met de keuze voor een beursgang. “Elke durfkapitalist zou bij onze eerste grote tegenslag de stekker uit de onderneming hebben getrokken. Dat we nu een nieuwe missie hebben, is mede mogelijk gemaakt door die beursnotering.”